Il n’existait jusqu’alors que deux médicaments de thérapie génique sur le marché dans le monde. Les Etats-Unis ont autorisé le troisième. L’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a approuvé, mercredi 30 août, la mise sur le marché de la première thérapie génique aux Etats-Unis, un traitement contre une forme agressive de leucémie.

La Food and Drug Administration entérine ainsi, comme attendu, les recommandations émises en juillet par un groupe consultatif d’experts indépendants. Ce nouveau traitement, le Kymriah, a été développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires suisses Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë.

Elle est la leucémie pédiatrique la plus fréquente aux Etats-Unis, et progresse rapidement. Environ 3 100 nouveaux cas sont diagnostiqués annuellement chez les moins de 20 ans, selon l’Institut national du cancer (NCI).

Le Kymriah est destiné aux enfants et jeunes adultes ayant résisté aux autres thérapies ou ayant fait une rechute, ce qui se produit dans 15 à 20 % des cas. Comme les autres médicaments de thérapie génique, il consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour lutter contre une maladie précise. Les deux précédents médicaments avaient été mis sur le marché en Chine, en 2004, puis en Europe, fin 2012.

Quatre-vingt-trois pour cent de rémission

L’innocuité et l’efficacité du Kymriah ont été démontrées par un essai clinique mené sur 63 patients. Selon cette technique, un traitement est créé pour chaque patient, dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d’être acheminées dans un laboratoire, où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer la leucémie.

« Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale, avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles », a souligné le Dr Scott Gottlieb, l’administrateur de la FDA.

Les thérapies géniques consistent soit à remplacer le gène défectueux à l’origine de la maladie par un gène fonctionnel, soit à délivrer dans les cellules un gène à action thérapeutique, ou en encore en délivrant des partis d’ADN capables de réguler ou bloquer partiellement l’expression d’un gène altéré.

« De nouvelles technologies telles les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine en rendant possibles le traitement et, même, la guérison de nombreuses maladies incurables », a-t-il ajouté le Dr Gottlieb dans un communiqué.

Pour le Kymriah, le taux de rémission a atteint 83 % dans les trois premiers mois du traitement, durant lesquels une seule dose de cellules immunitaires est modifiée génétiquement, précise la FDA. Le traitement peut cependant avoir de sérieux effets secondaires, dont de graves infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang.

Etant donné le succès de l’essai clinique, la FDA avait attribué le statut d’« avancée thérapeutique » à cette thérapie en 2014, ce qui permet d’accélérer les procédures de mise sur le marché. Novartis et d’autres laboratoires travaillent activement au développement de traitements similaires pour le myélome multiple, une autre forme de leucémie et une tumeur agressive du cerveau.